هلا كندا – وافقت وزارة الصحة الكندية على علاج دوائي جديد للبالغين المصابين بمرض فابري الوراثي النادر، الذي يؤثر على عدة أعضاء حيوية ويضعف جودة الحياة.
وأعلنت شركة تشييسي للأمراض النادرة اعتماد دواء إلفابريو كعلاج تعويضي إنزيمي طويل الأمد للبالغين المشخصين بمرض فابري، بعد تقييم شامل للسلامة والفعالية.
ويتيح القرار توفير الدواء للمرضى في كندا، بعد استخدامه سابقا في 28 دولة عبر برامج تعويض عامة وخاصة، تشمل الولايات المتحدة وأوروبا ومنطقة آسيا والمحيط الهادئ.
ويعد مرض فابري اضطرابا وراثيا ناتجا عن نقص إنزيم ألفا غالاكتوسيداز أ، ما يؤدي إلى تراكم مواد دهنية داخل الخلايا وإلحاق أضرار بالكلى والقلب والدماغ والجهاز العصبي والجلد.
ويسبب المرض أعراضا متعددة تشمل الإرهاق والألم المزمن واضطرابات الجهاز الهضمي وضعف التعرق والفشل الكلوي التدريجي ومضاعفات قلبية وارتفاع خطر السكتات الدماغية.
وأوضحت الشركة أن المرض يصيب واحدا من كل 40 إلى 60 ألف ذكر عالميا، مع اختلاف شدة الأعراض لدى الإناث، ما يجعل التشخيص أكثر تعقيدا في كثير من الحالات.
واستندت موافقة وزارة الصحة إلى برنامج تجارب سريرية شمل أكثر من 140 مريضا، جرى تتبع بعضهم لنحو ثماني سنوات، وشمل مرضى جدد وآخرين سبق علاجهم.
وأظهرت الدراسات أن الدواء حافظ على وظائف الكلى بفعالية مماثلة للعلاجات المتوافرة، مع تسجيل آثار جانبية خفيفة إلى متوسطة في معظم الحالات.
وحذرت الشركة من استخدام الدواء لدى من لديهم حساسية لمكوناته، مؤكدة ضرورة مراقبة المرضى أثناء وبعد إعطاء الجرعات تحسبا لردود فعل تحسسية نادرة.
وأكدت تشييسي أن التشخيص المبكر وتوفير العلاج المناسب يمثلان عاملا حاسما في إبطاء تطور المرض وتقليل مضاعفاته على المدى الطويل.
محرر أخبار في شبكة هلا كندا، يتمتّع بخبرة طويلة في مجال الصحافة والإعلام الإلكتروني
